Mètodes Estadístics en Assaigs Controlats i Anàlisi de Supervivència

Professorat

Responsable

• Marta Bofill Roig (marta.bofill.roig@upc.edu)

Hores setmanals

Objectius

1. Objectiu 1 (Avaluació metodològica i resolució de problemes): Analitzar críticament, modelitzar i resoldre problemes tècnics complexos en la recerca mèdica i clínica mitjançant l'aplicació de principis estadístics fonamentals, la inferència causal i dissenys experimentals o observacionals avançats.
   Competències relacionades:
2. Objectiu 2 (Gestió de dades i anàlisi de supervivència): Gestionar, estructurar, analitzar i visualitzar de manera eficient dades biomèdiques complexes, implementant específicament tècniques avançades d'anàlisi de supervivència i modelitzant resultats de temps fins a l'esdeveniment mitjançant programari estadístic.
   Competències relacionades:
3. Objectiu 3 (Presa de decisions clíniques i aplicació): Dissenyar i implementar mètodes estadístics avançats (com ara mètodes de grups seqüencials i dissenys adaptatius) per optimitzar els processos de presa de decisions en assaigs clínics, incloent-hi l'aturada anticipada per eficàcia o futilitat.
   Competències relacionades:
4. Objectiu 4 (Judicis ètics i incertesa): Integrar dades clíniques incompletes o limitades per emetre judicis raonats i crítics, tenint plenament en compte les responsabilitats socials, ètiques i de seguretat associades als assaigs clínics en humans i a la recerca mèdica.
   Competències relacionades:
5. Objectiu 5 (Comunicació científica i argumentació): Raonar, argumentar i comunicar de manera clara i sense ambigüitats conclusions cientificotècniques, la justificació d'estudis i informes estadístics, tant a públics especialitzats (mèdic/estadístic) com no especialitzats.
   Competències relacionades:
6. Objectiu 6 (Aprenentatge autònom i impuls professional): Desenvolupar habilitats d'aprenentatge autodirigit i una mentalitat de millora contínua que permetin a l'estudiant dominar de manera autònoma noves metodologies avançades i afrontar els futurs reptes professionals en l'àmbit de l'estadística mèdica, el qual es troba en constant evolució.
   Competències relacionades:

Continguts

1. Introducció i fonaments estadístics
   Descripció dels diferents tipus d'estudis mèdics i conceptualització dels reptes de l'àmbit i de l'abast de l'assignatura. S'introdueixen els conceptes de biaix, confusió i inferència causal, i s'inclou un repàs de les eines estadístiques necessàries per a la inferència basada en l'evidència. En particular, tipus de dades i estadística descriptiva, probabilitat i distribucions, contrast d'hipòtesis, p-valors i intervals de confiança, i mida mostral i potència estadística.
   
   1. Dissenys d'estudis observacionals (cohort, casos i controls, transversal)
   2. Dissenys d'estudis experimentals (assaig no aleatoritzat, assaig controlat aleatoritzat)
2. Disseny d'assaigs clínics
   Aquesta part se centra en els assaigs clínics com a eina central de la recerca mèdica experimental. S'examinen les fases i objectius dels assaigs, els principals mètodes d'aleatorització i les tècniques estadístiques que permeten decidir l'aturada anticipada d'un assaig per senyals d'eficàcia o futilitat.
   
   1. Fases i objectius dels assaigs clínics
   2. Mètodes d'aleatorització
   3. Mètodes de grups seqüencials per a l'aturada anticipada
3. Anàlisi de Supervivència
   Molts estudis mèdics avaluen el temps fins a un esdeveniment (mort, recaiguda, recuperació) en lloc de la simple presència o absència. L'anàlisi de supervivència és la branca de l'estadística dissenyada per a aquest context, amb aplicacions que van més enllà de la medicina: enginyeria (temps fins a fallada) o economia (durada de l'atur).
   
   1. Esquemes d'observació i censura
   2. Conceptes bàsics en l'anàlisi de supervivència
   3. Estimació de la funció de supervivència i del risc acumulat
   4. Comparació de corbes de supervivència entre grups de tractament
   5. Disseny i mida mostral en assaigs clínics de supervivència
   6. Models de regressió en l'anàlisi de supervivència

Activitats

Activitat Acte avaluatiu

Metodologia docent

Mètode d'avaluació

Bibliografia

Bàsic

• Group Sequential and Confirmatory Adaptive Designs in Clinical Trials. - Wassmer, G., & Brannath, W. , Springer Cham., 2016. ISBN: 978-3-319-32062-5
  
• Survival analysis : a self-learning text - Kleinbaum, David G; Klein, Mitchel, Springer, cop. 2012. ISBN: 978-1-4419-6645-2
  https://discovery.upc.edu/discovery/fulldisplay?docid=alma991004029919706711&context=L&vid=34CSUC_UPC:VU1
• Fundamentals of clinical trials - Friedman, Lawrence M; Furberg, Curt; DeMets, David L; Reboussin, David M; Granger, Christopher B, Springer International Publishing, [2015]. ISBN: 978-3-319-18538-5
  https://discovery.upc.edu/discovery/fulldisplay?docid=alma991005096357706711&context=L&vid=34CSUC_UPC:VU1
• Statistical Issues in Drug Development - Senn, S. (2021). , John Wiley & Sons., 2021. ISBN: 978-1-119-56554-3
  
• Statistical models and methods for lifetime data - Lawless, Jerald F, Wiley-Interscience, c2003. ISBN: 9781118033005
  https://discovery.upc.edu/discovery/fulldisplay?docid=alma991005236579706711&context=L&vid=34CSUC_UPC:VU1

Capacitats prèvies