Métodos Estadísticos en Ensayos Controlados y Análisis de Supervivencia

Profesorado

Responsable

• Marta Bofill Roig (marta.bofill.roig@upc.edu)

Horas semanales

Objetivos

1. Objetivo 1 (Evaluación metodológica y resolución de problemas): Analizar críticamente, modelizar y resolver problemas técnicos complejos en la investigación médica y clínica mediante la aplicación de principios estadísticos fundamentales, la inferencia causal y diseños experimentales u observacionales avanzados.
   Competencias relacionadas:
2. Objetivo 2 (Gestión de datos y análisis de supervivencia): Gestionar, estructurar, analizar y visualizar de manera eficiente datos biomédicos complejos, implementando específicamente técnicas avanzadas de análisis de supervivencia y modelizando resultados de tiempo hasta el evento mediante software estadístico.
   Competencias relacionadas:
3. Objetivo 3 (Toma de decisiones clínicas y aplicación): Diseñar e implementar métodos estadísticos avanzados (como métodos de grupos secuenciales y diseños adaptativos) para optimizar los procesos de toma de decisiones en ensayos clínicos, incluyendo la interrupción temprana por eficacia o futilidad.
   Competencias relacionadas:
4. Objetivo 4 (Juicios éticos e incertidumbre): Integrar datos clínicos incompletos o limitados para emitir juicios razonados y críticos, teniendo plenamente en cuenta las responsabilidades sociales, éticas y de seguridad asociadas a los ensayos clínicos en humanos y a la investigación médica.
   Competencias relacionadas:
5. Objetivo 5 (Comunicación científica y argumentación): Razonar, argumentar y comunicar de manera clara y sin ambigüedades conclusiones científico-técnicas, la justificación de estudios e informes estadísticos, tanto a públicos especializados (médico/estadístico) como no especializados.
   Competencias relacionadas:
6. Objetivo 6 (Aprendizaje autónomo e impulso profesional): Desarrollar habilidades de aprendizaje autodirigido y una mentalidad de mejora continua que permitan al estudiante dominar de manera autónoma nuevas metodologías avanzadas y afrontar los futuros retos profesionales en el ámbito de la estadística médica, el cual se encuentra en constante evolución.
   Competencias relacionadas:

Contenidos

1. Introducción y fundamentos estadísticos
   Descripción de los diferentes tipos de estudios médicos y conceptualización de los retos del ámbito y del alcance de la asignatura. Se introducen los conceptos de sesgo, confusión e inferencia causal, y se incluye un repaso de las herramientas estadísticas necesarias para la inferencia basada en la evidencia. En particular, tipos de datos y estadística descriptiva, probabilidad y distribuciones, contraste de hipótesis, p-valores e intervalos de confianza, y tamaño muestral y potencia estadística.
   
   1. Diseños de estudios observacionales (cohorte, casos y controles, transversal)
   2. Diseños de estudios experimentales (ensayo no aleatorizado, ensayo controlado aleatorizado)
2. Diseño de ensayos clínicos
   Esta parte se centra en los ensayos clínicos como herramienta central de la investigación médica experimental. Se examinan las fases y objetivos de los ensayos, los principales métodos de aleatorización y las técnicas estadísticas que permiten decidir la interrupción temprana de un ensayo por señales de eficacia o futilidad.
   
   1. Fases y objetivos de los ensayos clínicos
   2. Métodos de aleatorización
   3. Métodos de grupos secuenciales para la interrupción temprana
3. Análisis de supervivencia
   Muchos estudios médicos evalúan el tiempo hasta un evento (muerte, recaída, recuperación) en lugar de la simple presencia o ausencia. El análisis de supervivencia es la rama de la estadística diseñada para este contexto, con aplicaciones que van más allá de la medicina: ingeniería (tiempo hasta el fallo) o economía (duración del desempleo).
   
   1. Esquemas de observación y censura
   2. Conceptos básicos en el análisis de supervivencia
   3. Estimación de la función de supervivencia y del riesgo acumulado
   4. Comparación de curvas de supervivencia entre grupos de tratamiento
   5. Diseño y tamaño muestral en ensayos clínicos de supervivencia
   6. Modelos de regresión en el análisis de supervivencia

Actividades

Actividad Acto evaluativo

Metodología docente

Método de evaluación

Bibliografía

Básico

• Group Sequential and Confirmatory Adaptive Designs in Clinical Trials. - Wassmer, G., & Brannath, W. , Springer Cham., 2016. ISBN: 978-3-319-32062-5
  
• Survival analysis : a self-learning text - Kleinbaum, David G; Klein, Mitchel, Springer, cop. 2012. ISBN: 978-1-4419-6645-2
  https://discovery.upc.edu/discovery/fulldisplay?docid=alma991004029919706711&context=L&vid=34CSUC_UPC:VU1
• Fundamentals of clinical trials - Friedman, Lawrence M; Furberg, Curt; DeMets, David L; Reboussin, David M; Granger, Christopher B, Springer International Publishing, [2015]. ISBN: 978-3-319-18538-5
  https://discovery.upc.edu/discovery/fulldisplay?docid=alma991005096357706711&context=L&vid=34CSUC_UPC:VU1
• Statistical Issues in Drug Development - Senn, S. (2021). , John Wiley & Sons., 2021. ISBN: 978-1-119-56554-3
  
• Statistical models and methods for lifetime data - Lawless, Jerald F, Wiley-Interscience, c2003. ISBN: 9781118033005
  https://discovery.upc.edu/discovery/fulldisplay?docid=alma991005236579706711&context=L&vid=34CSUC_UPC:VU1

Capacidades previas